16 年來首次!中國上市阿茲海默症新藥,治療關鍵材料是「海藻」?

阿茲海默症 藥

【為什麼我們要挑選這篇文章】儘管科學推動醫學加速發展,阿茲海默症仍名列缺乏解方的不治重症之一。然而有科學家發現,阿茲海默症與腸胃菌類高度相關,只要能調整細菌群,便能有效控制阿茲海默症症狀!

中國於 16 年來首次推出阿茲海默症新藥,一次了解新藥背後的研究重點與質疑!(責任編輯:陳伯安)

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本文經 AI 新媒體量子位(公眾號 ID:QbitAI)授權轉載,轉載請聯繫出處

作者:量子位/痴栗子

有一種叫做「九期一」的藥物剛剛獲准上市,它是用來治療阿茲海默症的膠囊。

在此之前,阿茲海默症(俗稱老年痴呆症)這個領域,已經 16 年沒有新藥。

上一次,還是 2003 年獲批上市的美金剛(Memantine)。

如今,中國藥監局有條件批准了「九期一」上市,並稱它是「中國自主研發並擁有自主知識產權的創新藥,獲得國家重大新藥創制科技重大專項支持」,且「將為患者提供新的用藥選擇」。

但消息發佈之後,也引起了強烈的質疑。

所以,這到底是一種怎樣的藥物?

透過重建腸道菌群,治療阿茲海默症

藥監局的官網資料顯示,「九期一」是甘露特鈉膠囊,代號 GV-971,以海洋褐藻提取物為原料,制備的低分子酸性寡糖化合物。

它的適用對象,是輕至中度阿茲海默症患者,作用是改善認知功能障礙。

藥物是中科院上海藥物研究所耿美玉領銜的團隊研發的,得到了中國「863 計劃」、「重大新藥創制」國家科技重大專項的支持。

9 月剛有論文在 Nature 旗下的 Cell Research 期刊發表,還登上了封面:

封面用一句話概括了 GV-971 的原理:

「通過重建腸道菌群,來治療阿茲海默症(AD)。」

論文提到,越來越多的前人研究,顯示了腸道菌群營養不良和 AD 之間存在聯繫。只不過,這種營養不良在 AD 病理當中的作用,還不是很明確。

於是,團隊在腸道菌群營養不良和 AD 神經發言症之間,找到了一種關聯。

研究人員從 AD 小鼠身上發現,在病情進展中,腸道菌群組成的變化,會導致苯丙氨酸和異亮氨酸這兩種氨基酸的外周累積(Peripheral Accumulation),造成輔助 T 細胞(Th1)的分化和增殖。

複習一下高中科學知識,輔助 T 細胞是免疫細胞,受抗原(如病菌/病毒)刺激後,會分化成效應 T 細胞和記憶細胞。效應細胞負責攻擊,記憶細胞負責在同樣的抗原再來的時候快速應答。

而 Th1 細胞,和 M1 小膠質細胞的活化有關係,這會促進 AD 相關發炎症狀的發生。

由此,團隊開始對腸道菌群下功夫,主要目標就是上面提到的那兩種氨基酸。

改善「輕中度」阿茲海默症患者的認知障礙

研究人員從海藻里提取了甘露寡糖二酸,製造出 GV-971:它是一些線性低聚糖的混合物,從二聚體到十聚體都有。

團隊成員里,有來自中國海洋大學的科學家,海洋藥物也是藥學界關注的一個重點。比如,1985 年中國海洋大學研發的藻酸雙脂鈉(PSS),是世界第一種海洋類肝素糖類藥物,用於缺血性心、腦血管系統疾病和高脂血症的預防和治療。

GV-971,已經在中國完成了三期臨床試驗,共有 1199 位受試者參加。論文彙報的結果是:GV-971 有效抑制了兩種氨基酸的累積,顯著改善了輕中度 AD 患者的認知功能障礙。但論文沒有發表臨床具體數據。

而團隊在第 11 屆世界阿茲海默症臨床試驗大會(CTAD)上展示的三期臨床結果是:

在認知功能障礙改善方面,用藥 36 周後,評分(ADAS-Cog12)比安慰劑對照組拉開 2.54 分差距,不良事件發生率與對照組相當。

其中,最早第 4 周已與對照組拉開差距,但之後與對照組的變化曲線相近,沒有繼續出現明顯的改善,甚至有病情翻轉現象發生(12 周之後)。

至於實際藥效如何,有待繼續觀望。

藥品能否外銷國際,「臨床數據」是關鍵

現在,外界依然對「九期一」擁有不少質疑。

指數據不夠好
指論文沒有提供臨床數據
 科普部落格作家提出的 10 條質疑《點我

原因除了臨床數據,藥物研發團隊的組成也是關鍵:

GV-971,是由中國海洋大學、中科院上海藥物研究所與上海綠谷制藥,一同完成研發的。

以生產保健品起家的綠谷,自去年起便高調宣傳 GV-971 臨床效果顯著,或許也對外界的觀感起到了一定的反作用。

目前,團隊已經計劃 2020 年初開始在美國、歐洲、亞洲的多個站點,開展三期臨床試驗。

進一步的臨床數據表現,會不會比中國的實驗結果更顯著,能不能幫助「九期一」在中國以外的地區獲批上市,大家拭目以待。

論文傳送門《點我

中國部落格作家冷月如霜的 10 條質疑《點我

(本文經 AI 新媒體 量子位 授權轉載,並同意 TechOrange 編寫導讀與修訂標題,原文標題為 〈阿尔茨海默病新药获准上市,这是 16 年来第一次 〉。)

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